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• 发布时间：2024-03-30 14:17:52

【概要描述】GEN：2016年于临床实验中惨败的13款药物

近日，GEN消息网推出一份让人头疼、感喟的名单，具体枚举了“2016年于临床实验中惨败的13款药物”，包孕Juno的两项CAR-T疗法以及多个抗癌药物。

作者： 年夜康健派编纂来历： 本站原创2016-12-08 17:20:49

近日，GEN消息网推出一份让人头疼、感喟的名单，具体枚举了 2016年于临床实验中惨败的13款药物 ，包孕Juno的两项CAR-T疗法以及多个抗癌药物。此中，4款药物于临床实验中呈现了患者灭亡事务，6个于研药物的掉败致使公司股价狂跌超60%，以至在有6家企业为此而年夜兴裁人之举。

新药研发近似在一把 豪赌 ，面对着周期长、成本高、危害年夜等诸多不确定要素。它可让企业一战成名，也能够让其一晚上迷恋。2016年3月，塔夫茨年夜学揭晓一篇文章展现，新药研发的成本约为25.58亿美元（核准后变动成本增加至28.7亿美元）。

12月5日，GEN消息网列出一份名单，盘货了2016年因临床实验掉败而丧失惨重的13款候选药物名单（按首个字母排序），具体枚举了其临床掉败的缘故原由、对于企业的影响。此中，4款药物于临床实验中呈现了患者灭亡事务，6家公司由于药物临床实验的掉败而股价狂跌超，以至在有6个企业为此而裁人。

药物类型：基因医治药物，以病毒为载体经由过程靶向白介素12（IL-12）的表达调治抗肿瘤免疫反映。

掉败缘故原由： 打针Ad-RTS-hIL-12+口服veledimex 曾经被FDA授予医治胶质瘤的孤儿药资历。于临床Ⅰ期中，3名患者灭亡。此中，两名患者于医治6.7个月（口服veledimex剂量20 mg）后灭亡，而另外一名患者于医治3.9个月（口服veledimex剂量40 mg）后，由于颅内出血而灭亡。Ziopharm依据公司及保险审查委员会的阐发成果暗示，第三例灭亡与基因医治药物自己无关。

通知布告日期：7月14日，Ziopharm公司首席履行官Laurence Cooper玻士于提交给美国血液学会陈诉中初次展现了灭亡事务，并在第二天公司新闻中宣布在众。7月19日，保险审查委员会参与查询拜访。

影响：7月8日至22日，Ziopharm股价下跌了26%，降至4.49美元。Ad-RTS-hIL-12临床实验仍于举行中，Ziopharm已经经完成为了30mg药物剂量的受试对于象招募事情。11月9日，Ziopharm暗示但愿可以或许期近将召开的神经肿瘤学会第21届年度科学集会上更新进一步的临床数据，例如持久保存率。

药物类型：疫苗，经由过程表达小鼠 -谷氨酰转移酶（ GT）用在辅助医治， 用在改良胰腺癌边沿切除了患者保存时期以及品质。

掉败缘故原由：2010年5月至2013年9月，722例接管了胰腺癌切除了术的患者介入了algenpantucel-L临床Ⅲ期IMPRESS实验。他们被随机分成两组，别离接管algenpantucel-L+尺度医治以及尺度医治。成果显示，Algenpantucel-L总保存期（OS）未到达重要尽头。两组随机实验组的总保存期为29.3个月，可是中位保存期仅为27.3个月，比比照组的30.4个月要少。并且，比拟在比照组，实验组的持久保存数据也没有体现出显著上风。受试组以及比照组的3年保存率别离为42.1%以及41.4%，4年保存率别离为32.7%以及32.6%.

通知布告日期：5月9日，公司公布实验掉败；7月29日，公司裁人。

影响：5月9日，NewLink股价为16.5美元，5月12日的收盘价为9.71美元，跌幅跨越40%.两个月以后，NewLink公司重组，减少了100个岗亭（43%的员工被辞退），终止了algenpantucel-L的出产和HyperAcute细胞免疫医治的临床实验。NewLink吐露将调解公司范围，从133，000平方英尺降至66，000平方英尺，并从头计划药物研发以及出产的资金投入。

药物类型：促凋亡卵白第2个线粒体衍生的胱天卵白酶激活剂（SMAC）近似物

掉败缘故原由：临床Ⅱ期实验中，患者于接管4个月医治后未到达重要尽头。Birinapant并未体现出任何跨越慰藉剂的临床效益。

通知布告日期：1月6日实验掉败；1月28日，TetraLogic裁人；11月2日，Birinapant被抛售。

影响：Birinapant临床掉败致使TetraLogic股价年夜跌，降落至0.407美元（下滑76%）。本年1月末，公司排除了2/3的职位，包孕首席运营官Lesley Russell以及首席战略官G. Glenn Begley，截止4月仅仅残剩9名员工。11月，TetraLogic公布规划出售Birinapant以及另外一个处在临床阶段的候选抗癌药物（组卵白去乙酰化酶按捺剂remetinostat），将以2.38亿美元的价格售给Medivir（Birinapant的生意业务额高达1.3亿美元）。

掉败缘故原由：临床Ⅲ期未到达重要尽头，于减轻患者过敏症状中并无体现出医治上风。

通知布告日期：6月20日

影响：截止11月10日公司股价下跌72%.于公布Fel d 1实验掉败后，Circassia最先审核完备的临床数据，终止对于猫过敏医治药物的投资。Circassia暗示将继承期待估计2017年春季完成临床ⅡB期的抗尘螨过敏药物的实验成果，届时将从头计划抗过敏药物的投资结构。

掉败缘故原由：临床ⅡB期未到达重要尽头，未显著改良勃起功效障碍或者者性欲低下。

通知布告日期：3月28日，实验掉败；4月6日，公司裁人。

影响：Apricus公司当即终止了正于举行中的医治继发性性腺性能消退的临床实验，并将资金转入其他产物线。宣告临床实验掉败确当天，公司股价下跌了47%（降至71美分），并于4月1日再次下滑20%（跌至57美分）。5天后，公司公布将于第三季度减少约30%的员工，包孕治理层。Apricus还致力在削减30%的运营用度，估计2017年将削减60%.10月21日，公司股价降至27美分，并决议实施1：10的反向股票支解，10月24日以2.39美元的价格出售股票。

掉败理由：于临床Ⅲ期ARMOR3-SV中，Galeterone未到达重要尽头。比拟在另外一款雄激素受体拮抗剂Xtandi，Galeterone并未显著改良转移前列腺癌患者的保存期。

通知布告日期：7月26日，实验终止；7月29日，公司裁人。

影响：Tokai公司终止了ARMOR3-SV实验，其股价下跌了79%（降至1.1美元）。3天后，Tokai公布裁失60%的员工，截止第3季度仅残剩10名员工。11月3日，公司出具的第三季度财政陈诉中注解，他们正于阐发ARMOR3-SV实验数据试图找到Galeterone及其他产物线的结构，同时董事会将评估战略替换方案，包孕出售公司、反向收购、营业重组等等。

掉败理由：临床Ⅲ期未到达重要尽头。于医治过敏性结膜炎中，isunakinra与比照组之间并未体现出显著医治差异。

通知布告日期：1月15日，实验掉败。

影响：Eleven Bio暗示对于isunakinra 未看到医治过敏性结膜炎的但愿 。2015年，公司针对于isunakinra医治干眼病就已经经开展过临床Ⅲ期实验，遗憾的是掉败了。1月19日，公司股价狂跌78%，降至52美分。2月11日，股价再次下滑，降至27美分。3月24日，Eleven Bio总裁兼首席履行官Abbie Celniker玻士暗示，公司正于评估战略备选方案。

3个月后，公司将IL-6拮抗剂抗体技能以2.7亿美元的价格出售给罗氏，后者拥有Eleven Bio开始进的临床药物EBI-031的开发以及贸易权。EBI-031是一款医治糖尿病性黄斑水肿（DME）以及葡萄膜炎的药物。8月16日，生意业务完成。Eleven Bio的股价回升至5.41美元。一周后，Eleven Bio暗示将开除14名员工（70%）。

顺应症：急性淋巴细胞性白血病（ALL）、复发性或者难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）以及非霍奇金淋巴瘤（NHL）

药物类型：嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）医治

掉败理由：于JCAR014临床Ⅰ期中，一位患有r/r ALL的年青患者于接管医治后3个月逝世在肺曲霉病。患者接管了环磷酰胺以及氟达拉滨组合药物的预处置惩罚，且打针了高在此刻实验使用剂量的JCAR014细胞数。对于在患者的灭亡，Juno以为氟达拉滨多是形成患者灭亡的一个要素。然而，于另外一个CAR-T医治JCAR015工程中，有3名患者于临床Ⅱ期灭亡。

通知布告日期：7月13日，于公司的羁系文件中注解，2015年12月美国血液学会集会上Juno已经经陈诉了患者灭亡的数据。

影响：9月7日，《科学转化医学》揭晓文章展现，JCAR014 结合特定化疗药物可以或许显著减缓晚期非霍奇淋巴瘤患者病情。11月9日，公司于季报中注解，他们针对于JCAR014的临床Ⅰ/Ⅱ期实验将继承招募患者，已经验证其医治B细胞恶性肿瘤的效果。

掉败缘故原由：于临床Ⅱ期ROCKET实验中，5名患者由于脑水肿灭亡

通知布告日期：7月7日，公司宣告3名患者由于脑水肿灭亡。11月23日，由于再次呈现2例脑水肿患者，Juno自动暂停ROCKET实验。

影响：早于5月份，ROCKET实验就已经经呈现了首例灭亡病例，其时FDA并未要求JUNO调解实验方案。7月份，Juno由于持续呈现2例脑水肿灭亡病例，而被FDA紧迫叫停了JCAR015的临床实验。于对于临床数据细心阐发后，Juno以为预处置惩罚使用的氟达拉滨药物会增长严峻神经毒性的危害，从而形成患者由于脑水肿而归天。7月13日，FDA排除ROCKET临床实验的禁令，并要求再也不将氟达拉滨作为预处置惩罚药物。但是惨剧的是，11月23日，一样的保险性变乱再次呈现。今朝，Juno已经经向FDA以及数据保险监测委员会布告了这一决议，而且会于对于ROCKET研究的数据举行阐发评估后，对于JCAR015 工程作出决议。受此影响，Juno股价下跌35%.

掉败理由：于两项临床Ⅲ期中，Locilex未到达重要尽头。于医治糖尿病足溃疡患者的轻度传染以及伤口愈合效率上，Locilex均为到达重要以及次要尽头

通知布告日期：10月25日

掉败理由：Dipexium暗示将继承审查Locilex的临床Ⅲ期数据，以阐发其他可能的临床顺应症。 公司股价下跌了88%，从10月24日的12.75美元狂跌至11月3日的1.5美元。11月11日，公司股价继承降至1.35美元。

掉败缘故原由：于临床Ⅲ期C����ϷappheckMate-026实验中，Opdivo未到达显著改良无进展保存期的重要尽头。

通知布告日期：8月5日

影响：CheckMate-026实验的掉败致使BMS股价下跌16%，降至63.28美元。10月24日，股价降至2016年最低点（49.23美元）。10月27日，公司第三季度财政陈诉展现，比拟在化疗，Opdivo未显著改良无进展保存期。BMS首席履行官Giovanni Caforio评论称： Opdivo今朝已经经转变了多种肿瘤的医治体式格局，成为肿瘤医治的根蒂根基。咱们对于CheckMate-026研究的成果暗示掉望，不外咱们始终致力在改良肺癌患者的临床终局，咱们今朝还于举行Opdivo+Yervoy医治PD-L1阴性NSCLC患者的CheckMate-227研究 ，和考查Opdivo+Yervoy、Opdivo+化疗医治PD-L1表达阳性NSCLC患者的疗效 。

掉败理由：于临床Ⅲ期中，11856名60岁以上的受试对于象打针了RSV F疫苗，可是临床成果未到达重要以及次要尽头。实验的重要尽头是预防中度、重度RSV病毒相干呼吸道疾病。

通知布告日期：9月15日，实验掉败；11月9日，裁人。

影响：9月15日，公司股价狂跌86%，从8.34美元降落至1.15美元。11月9日，Novavax暗示将减少30%的员工。公司于接管路透社采访时暗示，估计2017年将削减0.7-1亿美元的收入。公司将针对于另外一个候选疫苗Prepare？，继承开展临床Ⅲ期实验。

顺应症：慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）、无痛性非霍奇金淋巴瘤

药物类型：First-in-class磷酸肌醇3-激酶（PI3k）按捺剂

掉败缘故原由：于Zydelig与其他抗癌药物结合使用的临床实验中，由于 包孕传染、灭亡于内的保险性变乱增长 而前后被FDA以及EMA正告。

通知布告日期：3月8日（欧盟药品羁系审查）；3月14日（FDA发出保险正告）

影响：变乱频出后，Gilead公布暂停Zydelig于欧洲的6项临床实验，业界对于在Zydelig作为肿瘤一线药物的远景暗示出质疑。可是，Zydelig的临床不良反映并未对于Gilead股价形成太年夜影响。

写于末了

新药研发布满了不确定性，后期研发的掉败率跨越50%.GEN发布的这份名单并未席卷礼来的Solanezumab，一款靶向淀粉样卵白（A ）的药物，致力在医治早中期阿尔兹海默症。11月23日，礼来宣Solanezumab于Ⅲ期实验中未到达重要尽头，实验掉败。动静一出，礼来的股价就下跌了16%.同时，这一动静也波及了其他致力在阿尔兹海默症范畴的公司，例如百健。可是，不管solanezumab去向怎样，礼来并无抛却继承于阿尔兹海默症范畴起劲，并且公司承诺到2020年每一年5%的事迹增加方针不会转变。

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